A l’origine de Généthon, il y a la volonté
d’une association de malades, l’AFM, de comprendre et de guérir
des maladies génétiques rares, réputées incurables.
Pour les malades qui l’ont créé en 1990, pour le grand public
qui le finance chaque année à travers le Téléthon,
Généthon s’est engagé dans des programmes ambitieux au
service de la communauté scientifique.
Généthon, c’est d’abord un premier pari réussi.
Les cartes du génome étaient la voie d’accès
indispensable à une meilleure compréhension des maladies
génétiques et à la mise au point de solutions
thérapeutiques. Généthon les a réalisées en
moins de trois ans, avant les prévisions les plus optimistes, et a ainsi
contribué à accélérer la découverte de
gènes responsables de maladies. Ces cartes ont provoqué en France
l’affirmation d’une volonté nationale en génomique : les
programmes de séquençage et de génotypage de
Généthon sont repris en main par l’État dans le cadre
de Génoscope et du Centre National de Génotypage.
Généthon, de son côté, poursuit sa route vers les
thérapies et lance aujourd’hui un nouveau pari, au moins aussi
audacieux que le précédent : utiliser les gènes comme
médicaments.
Le laboratoire de l’AFM prend acte du rapport Motulski-Orkin publié
par les National Institutes of Health (NIH) américains en 1995. Celui ci
reconnait la validité de thérapie génique mais insiste sur la
nécessité de développer des outils performants, à
travers une recherche fondamentale et technologique de haut niveau. Dans cet
esprit, Généthon s’engage pour cinq ans dans la mise au point
des techniques de thérapie génique. Il s’attache à
concevoir, développer et produire des vecteurs, capables de transporter le
gène-médicament au cœur des cellules. Promoteur d’un
réseau national et européen, il offre à ses partenaires
publics et privés une expertise unique en matière de transfert de
gène et des outils adaptés aux recherches thérapeutiques, sur
les maladies rares ou plus communes.
L'initiative est ambitieuse et sans équivalent dans le monde
académique, en France et à l’étranger. En mariant
recherche fondamentale et développement pré-industriel,
Généthon adopte une stratégie originale, hors des
schémas classiques des recherches publique et industrielle. Cette position
lui confère à la fois une innovation permanente dans sa recherche et
une qualité standardisée dans sa production.
Fin 97, les premiers lots de vecteurs estampillés Généthon
ont été distribués à des équipes
françaises pour la réalisation d’essais pré-cliniques
de transfert de gène. L’aventure engagée en 1990 a
définitivement pris un nouveau tournant.
L'adresse originale de cette page:
www.genethon.fr/new/therapie.html
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