Nachdem 1990 der erste Gentherapieversuch in den USA bei einer schweren erblichen Immunerkrankung (SCID) begonnen wurde, wird auch bei RP-Betroffenen immer häufiger nach den Möglichkeiten einer Gentherapie gefragt.
Unter Gentherapie versteht man den Austausch der krankheitsverursachenden Gene durch intakte mit dem Ziel, die Auswirkungen der angeborenen Genveränderungen so an der Wurzel zu verhindern. Bei einem Mäusestamm mit Netzhautdegeneration konnte bereits durch Injektion normal funktionierender Gene in das Erbgut die Netzhautdegeneration bei den Nachkommen geheilt werden.
Da dieser Eingriff (in die Keimzellen) aus medizinischen und ethischen Gründen beim Menschen nicht möglich ist, müssen andere gentherapeutische Methoden, gesucht werden.
Ein frühzeitig durchgeführtes Einschleusen der korrekten Gene in die Netzhaut - sollte dies einmal beim Menschen technisch möglich und wirkungsvoll sein - könnte das Absterben der Sehzellen auch dann, wenn die biochemischen und zellulären Vorgänge noch nicht aufgeklärt sind, wirkungsvoll verhindern. Eine Voraussetzung einer solchen Therapie wäre die Kenntnis der verantwortlichen Gene, sowie der sichere und stabile Einbau intakter Gene in die erkrankten Zellen, hier die Sehzellen.
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www-aix.gsi.de/~schuell/rp/fut.html#fut34
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